黄连素片可用于治疗湿热痞满，呕吐泻痢，高热口渴，疔毒痈肿，目赤牙痛，心火力盛，心烦不寐，血热吐衄等。本品对细菌只有微弱的抑菌作用，但对痢疾杆菌、大肠杆菌引起的肠道感染，如胃肠炎有效。
黄连素的功效和作用
第一，对痢疾杆菌、大肠杆菌、金葡菌引起的肠道感染有效。
第二，对眼结膜炎、化脓性中耳炎有效。
第三，对幽门螺旋杆菌也有治疗作用，能使胃炎、胃及十二指肠溃疡减轻。
第四，黄连素有阻断α受体，抗心律失常的作用。
第五，黄连素具有显著的抗心力衰竭，抗心律失常，降低胆固醇，抑制血管平滑肌增殖，改善胰岛素抵抗，抗血小板抗炎等作用，在心血管系统和神经系统疾病方面有着广泛而且重要的应用前景。
第六，黄连素是一种重要的生物碱，它具有显著的抑菌作用，对多种细菌如结核杆菌、肺炎球菌、伤寒杆菌、白喉杆菌都有抑制作用，其中对痢疾杆菌作用最强，常用来治疗细菌性胃肠炎、痢疾等消化道疾病。
口服黄连素片后可能出现的不良反应较少，偶有恶心、呕吐、皮疹和药热，停药后就会消失。要注意的是妊娠期头3个月孕妇慎用;对黄连素过敏的人禁用，过敏体质者慎用;药品性状发生改变时禁止使用;请将本品放在儿童不能接触的地方;儿童必须在成人监护下使用。
经过细胞、动物实验和临床研究，证实黄连素能够促进肝细胞对“低密度脂蛋白”的吸收，从而降低血脂;黄连素能增加冠状动脉血流量，改善心肌功能，从而降低因冠状动脉梗塞所引起的心律失常的发病率痢疾;对于治疗频发的房性、室性早搏也有很好的效果;黄连素通过抗胆碱酯酶增强乙酰胆碱作用，能够扩张血管，降低血压;黄连素可以增加血小板内核苷酸的含量，发挥类似阿司匹林的抑制血小板聚集的作用，甚至更加广泛、有效。
而实验也证明了，黄连素中含有的小蘖碱在动物体内能增强白细胞以及网状内皮系统的吞噬功能，对于细菌毒素以及癌细胞具有明显的解毒效应;更重要的是它还能提高机体抑癌、抗癌能力。因此，患有慢性结肠炎、结肠息肉、肠道憩室、食道炎等疾病的患者，使用黄连素，除了可以治疗上述各种病症，同时还可预防癌变的发生。
